Artículo por: Miguel Ángel Ramos Gutiérrez
A partir de su hallazgo en 2012, esta herramienta de edición genética ha prometido revolucionar la forma en que entendemos y tratamos las enfermedades. Pero, como cualquier tecnología disruptiva, plantea cuestionamientos urgentes y complejas sobre su impacto ético, social y médico.
¿Qué es CRISPR-Cas9?
CRISPR-Cas9 es una tecnología basada en un instrumento natural de defensa que usan algunas bacterias para protegerse de los virus. Cuando un virus infecta a la bacteria, ésta «recuerda» el ADN viral y lo corta usando la proteína Cas9 como una clase de tijera molecular. Este sistema fue adaptado por las científicas Jennifer Doudna y Emmanuelle Charpentier quienes lograron conllevar esta tijera molecular a secuencias específicas del ADN humano, permitiendo así editar genes con precisión.
En términos simples, CRISPR-Cas9 es capaz de reducir el ADN en un lugar preciso, suprimiendo o reemplazando una secuencia genética defectuosa. Este hallazgo ha abierto la puerta a un sinnúmero de aplicaciones en la medicina, la agricultura y la investigación científica.
La Promesa de Curar Enfermedades Genéticas
Cerca de 6,000 enfermedades genéticas raras perjudican a millones de personas en todo el mundo, muchas de las cuales no tienen cura. Hasta hace poco, los tratamientos se centran en moderar los síntomas, pero no podían corregir la causa latente: mutaciones en el ADN. CRISPR ha cambiado este paradigma al ofrecer la posibilidad de corregir directamente los genes defectuosos.
Uno de los primeros sucesos exitosos fue el de Victoria Gray, una mujer con anemia falciforme, una enfermedad hereditaria que deforman los glóbulos rojos y provoca intensos dolores y complejidades graves. En 2019, Gray fue tratada con CRISPR en un ensayo clínico pionero. Los médicos extrajeron células de su médula ósea, modificaron el gen defectuoso y luego reintegraron las células modificadas en su cuerpo. Desde entonces, Gray ha expresado una notable mejora en su calidad de vida, y su caso se ha convertido en un emblema del poder transformador de la edición genética.
Pero los avances no se limitan a la anemia falciforme. CRISPR también ha sido empleado en experimentos para tratar el cáncer, donde las células inmunes de los pacientes se modifican para atacar con más eficacia los tumores. Asimismo, la tecnología está siendo estudiada para combatir enfermedades virales como el VIH, donde se podría expeler el virus directamente de las células infectadas.
Un Debate Ético y Científico
Mientras CRISPR avanza a pasos agigantados, surgen dudas sobre los límites éticos de la tecnología. El caso más controvertido hasta ahora ocurrió en 2018, cuando el científico chino He Jiankui editó los genes de dos embriones humanos para hacerlos resistentes al VIH. El nacimiento de las niñas modificadas genéticamente desenfrenó una ola de críticas y llevó a una condena casi conforme de la comunidad científica.
¿Deberíamos usar CRISPR en embriones humanos? Este es uno de los debates más abrasadores en el ámbito de la bioética. Los críticos temen que la edición genética de embriones pueda llevar a la creación de “bebés a domicilio ”, donde los padres elijan características físicas o intelectuales, abriendo una seria puerta hacia la eugenesia. Aunque la edición de genes en embriones está prohibida en la mayoría de los países, los experimentos de He Jiankui demuestran que las regulaciones pueden ser vulnerables en la era de CRISPR.
Por otro lado, también se discute la equidad en el acceso a estas terapias. Hoy por hoy, los ensayos clínicos de CRISPR se llevan a cabo en países desarrollados, y sus costos son inaccesibles para la mayoría de la población mundial. El riesgo es que la tecnología amplíe aún más la brecha entre ricos y pobres, haciendo que solo unos pocos tengan acceso a estas curas innovadoras pero es algo que deben atender desde los gobiernos.
Innovaciones en Marcha
A pesar de los desafíos éticos, los avances tecnológicos continúan. Nuevas versiones de la tecnología, como CRISPR-Cas12 y CRISPR-Cas13, prometen ser más acertadas y seguras. Estas variantes reducen el riesgo de dividir el ADN en lugares equivocados, uno de las principales consecuencias de la primera versión de CRISPR-Cas9.
Además, los laboratorios están experimentando con edición epigenética, una estructura de modificar la expresión de los genes sin alterar el ADN en sí. Esto abre el medio de apagar o encender ciertos genes sin los riesgos inherentes a la edición directa del genoma.
En paralelo, las empresas biotecnológicas están invirtiendo millones en desarrollar terapias basadas en CRISPR. Corporaciones como CRISPR Therapeutics, Editas Medicine y Empress Therapeutics ya están probando tratamientos en humanos para enfermedades como la beta-talasemia, el cáncer y la distrofia muscular. Si bien aún falta tiempo para que estas terapias estén disponibles para la mayoría , los resultados iniciales son alentadores.
CRISPR y la Sociedad: Un Futuro Incierto
Si bien los avances científicos han sido fenomenales, la tecnología CRISPR plantea grandes cuestiones sobre su impacto social. A nivel global, el uso de la edición genética podría transformar no solo la medicina, sino también la forma en que entendemos la vida. ¿Qué ocurre si empezamos a ver el genoma humano como algo moldeable y sujeto a intervención? ¿Cómo perjudicará esto nuestras concepciones de identidad, diversidad genética y discapacidad?
En el ámbito agrícola, CRISPR ya está siendo empleado para desarrollar cultivos más resistentes a plagas y condiciones climáticas adversas, lo que podría ser la llave para combatir la inseguridad alimentaria en un mundo afectado por el cambio climático. Sin embargo, los críticos advierten que la modificación genética en plantas y animales plantea riesgos ecológicos que aún no somos capaces de comprender por lo inmenso de este campo.
En la medicina, la promesa de tratar enfermedades genéticas es un avance sin precedentes, pero también existe la inquietud de que CRISPR se utilice para fines cosméticos o no terapéuticos, creando una nueva forma de desigualdad genética.
El Futuro de CRISPR: Entre la Ciencia y la Ética
Lo que es indiscutible es que CRISPR ha marcado un antes y un ahora en la biotecnología. La nivel de modificar el ADN humano con tal precisión no solo es un logro científico, sino un desafío ético y social de enormes proporciones. A medida que esta tecnología avanza a grandes pasos cada día, la sociedad deberá decidir cómo manejar el poder de modificar los fundamentos mismos de la vida.
En la sala de su casa, Victoria Gray sigue disfrutando de su nueva vida libre de los intensos malestares que la marcaron a muy temprana edad. Para ella, CRISPR es una milagro. Pero en laboratorios de todo el planeta, científicos y bioeticistas continúan debatiendo hasta dónde debe llegar la intervención en el código genético humano sin romper las leyes de nuestra propia humanidad. ¿Qué tan lejos estamos dispuestos a ir?
Lo que está claro es que el viaje de CRISPR apenas inicia, y sus implicaciones para la medicina, la sociedad y el futuro de la humanidad serán profundas y duraderas.
Fuentes científicas:
- gene. (2023, September 7). Nobel winners Doudna, Charpentier discover how CRISPR Cas9 gene editing works | Good Chemistry. YouTube. https://youtu.be/cuHD7jCY8X4?si=yrldnTqZ8EHHRjph
- Greely, H. T. (2019). CRISPR’d babies: Human Germline Genome Editing in the “He Jiankui affair”*. Journal of Law and the Biosciences, 6(1), 111–183. https://doi.org/10.1093/jlb/lsz010
- Kim, S., Brostromer, E., Xing, D., Jin, J., Chong, S., Ge, H., Wang, S., Gu, C., Yang, L., Gao, Y. Q., Su, X. ., Sun, Y., & Xie, X. S. (2013). Probing Allostery Through DNA. Science, 339(6121), 816–819. https://doi.org/10.1126/science.1229223
- Westermann, L., Neubauer, B., & Köttgen, M. (2020). Nobel Prize 2020 in Chemistry honors CRISPR: a tool for rewriting the code of life. Pflügers Archiv – European Journal of Physiology, 473(1), 1–2. https://doi.org/10.1007/s00424-020-02497-9
